>  > 

钓到“带编码”的鱼,先别吃!

 小编点评⭕
🤘🍚🛩你知道的关于近视的那些知识,可能全错了!!!,高望:里约G20峰会和习近平主席访问巴西回顾,连线身处叙利亚的中国人:见证历史性时刻,居民争相囤物资

联播快讯:首届北京市冰上龙舟大赛今天举行最新版截图

叙利亚反对派攻入第四大城市,大马士革或剩一道防线截图向良种良田要高质量发展截图叙利亚驻俄使馆确认巴沙尔·阿萨德在莫斯科截图信置黄家要饮维他奶 罗氏家族控股权岌岌可危截图蔡国强烟花秀突发意外 无人机如雨点般坠落截图

九游体育平台app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩九游体育平台app,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

AX1000 经济型伺服驱动器:专为...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 150蒲月致z

    广东新增本土确诊6例 无症状转确诊1例😒➞

    2024/12/10  推荐

    187****9078 回复 184****2539:加强对烟卡游戏的引导迫在眉睫🤛来自信阳

    187****26 回复 184****6894:05版要闻 - 上海澳门联谊会成立🖍来自锦州

    157****5023:按最下面的历史版本🏉♑来自永州

    更多回复
  • 6415甘纪雅663

    2019年中国北京世界园艺博览会贵金属纪念币🐲🏏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:旅日大熊猫4岁生日 - November 23, 2024🎂来自呼和浩特

    158****2534:全面打造城乡协调发展的引领区🐥来自徐州

    158****6852 回复 666🗯:广彩制作技艺等获纳入香港非遗代表作名录📻来自增城

    更多回复
  • 619尤乐晓lk

    英伟达涉嫌违反反垄断法市场监管总局依法决定立案调查🙆🛅

    2024/12/08  不推荐

    申罡艺qj:美拟对东南亚四国光伏产品征收反倾销税🥉

    186****2760 回复 159****8403:蔬、果、肉供应充足春节“菜篮子”有保障🙈

1948年-联合国大会通过《世界人权宣言》热门文章更多

相关专题

最新专题