>  > 

“大雪”真来雪!北京这里披银装→

 小编点评🏺
😞💔➻阿萨德及家人抵达莫斯科,国内首个工业天然气掺烧绿氢项目点火成功,有一种城市,叫上海

省政府召开工作推进会强调:加强磷石膏综合利用和固体废物处置工作 王宁作出批示 王予波主持并讲话最新版截图

药王谷死亡增至30人截图美国11月消费者信心指数升至111.7 创16个月来最高值截图1.5亿阿拉伯人居然打不过800万犹太人:为何以色列从无败绩?截图铁证如山!侵华日军日记详细记录南京大屠杀细节截图为啥绿皮车能“冒雪前行”?截图

797966金沙娱场

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示797966金沙娱场,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示797966金沙娱场,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

楼宇烈:发扬人文精神,建设人间哲学2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 145甘震雅i

    马英九幕僚批民进党无视台湾人利益🌃✥

    2024/12/10  推荐

    187****1462 回复 184****3263:《花儿与少年》:综艺不是一场狂欢式的审判👔来自抚州

    187****1559 回复 184****2498:国务院任免国家工作人员➵来自郴州

    157****107:按最下面的历史版本💅🔹来自天门

    更多回复
  • 3461祝庆江742

    碧桂园被通报批评 公司最新回应🌜💰

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:嚼槟榔20年变割脸人🙀来自商丘

    158****2358:运气爆棚!佛山80后彩民随意“组合拳”打出双色球千万大奖👲来自徐州

    158****7369 回复 666😟:陈广江:杂技演员高空坠落,悲剧缘何一再重演🏺来自亳州

    更多回复
  • 425东蓝莺be

    卫健委回应网红刘大美丽去世🚝🔆

    2024/12/08  不推荐

    湛蓝勇fb:山西大学一留学生摸女生屁股被行拘💶

    186****8822 回复 159****6788:马援:人类文明繁荣发展是文明交流互鉴的结果🏕

「天人合一」是什么意思,是唯心的还是唯物的?热门文章更多

相关专题

最新专题