>  > 

加强互联互通 实现互利共赢

 小编点评⚠
⚽🚀🈚中央政治局会议:实施更加积极有为的宏观政策,扩大国内需求,稳住楼市股市,通州中仓街道联合执法解决施工扰民问题,山东一在建冷链仓库发生火灾 9人失联

西藏五年来全社会用电量增幅超100%最新版截图

让传统医药造福世界截图小米官宣 SUV 车型「小米 YU7」,预计 2025 年六七月上市,新车有何技术亮点?竞争力多大?截图让更多基层医生留得住、有发展(人民时评)截图冬天第一口烤地瓜有多甜? | 凤凰WEEKLY截图“特朗普关税2.0”将会令德国汽车行业雪上加霜截图

bg体育官网网页版首页

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计bg体育官网网页版首页,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作bg体育官网网页版首页,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者bg体育官网网页版首页,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

林诗栋回答问题前略显羞涩 王楚钦调侃:...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 371蔡丹咏a

    外交部:中方将坚定维护国家主权和领土完整🏃💻

    2024/12/10  推荐

    187****8067 回复 184****8851:同胞一起舂年糕🔝来自鄂尔多斯

    187****1302 回复 184****9367:经验交流 | 2024年度沪滇协作典型案例二:沪滇协作跨越山海情 教育医疗组团帮扶亲♻来自保定

    157****4641:按最下面的历史版本🆔☔来自滕州

    更多回复
  • 3671安灵丹105

    03版要闻 - 铁凝出席庆祝中国同中东欧七国建交75周年招待会📱😁

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:「人民日报」考研上岸痛哭“不能和父母分享”的她,报到了!🤮来自扬州

    158****3914:第二届中国非遗保护年会将于7月下旬在江苏宜兴举办🌔来自达州

    158****9739 回复 666❮:今明两天北京气温持续低迷,最高气温4℃至6℃⛠来自常德

    更多回复
  • 587刘利功zu

    2024中国新媒体大会,跟着记者去找“新”🐿🏤

    2024/12/08  不推荐

    费琰柔yc:[视频]国际联播快讯👥

    186****6347 回复 159****7287:突破传统:ARiio-7200的多场景应...➱

现场一幕惊心动魄!朝鲜突然一声令下,中国家门口要有大事发生?热门文章更多

相关专题

最新专题