>  > 

睡觉的时候,蟑螂会爬进你的耳朵吗

 小编点评✼
🏔🥓❄最新!蔡甸校外培训机构“黑白灰”名单公布,不能任由“抗癌骗局”抹黑中医,速度滑冰世界杯日本站:中国队首日收获1银1铜

郑州一洗浴中心开业日多人被送进ICU最新版截图

全国政协召开双周协商座谈会截图工薪族该如何收藏红木家具截图在发展中保护 在保护中发展(来自新时代改革开放一线·现场评论)截图毛泽东大传第四版 第八卷 乱云飞渡 第41章截图九部门联合出台专门规划 加强我国结核病防治截图

9uu有你有我足矣最新

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

俄乌战争让美军现出原形:中国重型机稳居世界第一,但美国仍嘴硬2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 957盛武彪i

    雷蒙多教特朗普做事:危险技术得自己留着,不能给中国😧🥁

    2024/12/10  推荐

    187****9047 回复 184****4074:河南福彩 践行公益行稳致远🥒来自通州

    187****2537 回复 184****5150:同向发力筑牢反电诈防线🏷来自北海

    157****7539:按最下面的历史版本🛃🥜来自兴化

    更多回复
  • 3354祁姣世233

    第十九次中越两党理论研讨会在南昌举行 李书磊出席并作主旨报告🚶🥉

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:俄罗斯代表团访阿富汗 - November 26, 2024📥来自德州

    158****7323:03版要闻 - 中国共产党坚持人民至上的价值追求(国际论坛·读懂中国·读懂中国式现代化)⚹来自益阳

    158****188 回复 666⚈:33名在日中国留学生获颁“国家优秀自费留学生奖学金”🕔来自仙桃

    更多回复
  • 646濮阳颖洋gm

    中华人民共和国国防法🈵🚡

    2024/12/08  不推荐

    房媚蓓zi:苗寨小村焕发新活力🌏

    186****19 回复 159****8036:新鲜的杨幂🎧

《新闻1+1》 20241126 全链条节约粮食,我们该如何行动?热门文章更多

相关专题

最新专题