>  > 

这个春天,我们关注什么?

 小编点评👐
🦖👛🥗食点药闻:茶颜悦色不当文案致品牌声誉受损,华贸中心与华为达成战略合作 推进数字化转型新实践,韩媒:文在寅将加入特金会 共同宣布朝鲜战争结束

《经济半小时》 20241205 外贸“增”字背后看亮点:“圣诞订单”折射韧性最新版截图

就是单纯的跑步,可以瘦么?截图祁连山腹地山川霁雪 林海雪原惟余莽莽截图会议纪要显示美联储倾向逐步降息截图海信冯涛:真空休眠冰箱,永葆最初的一抹味道截图点亮“北极光”——探访最北供电所截图

金博体育app官网入口-官方下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“‘老西藏精神’激励我奋进”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 807盛仁豪a

    春运前四天铁路客流同比下降七成以上🥝🗿

    2024/12/10  推荐

    187****8589 回复 184****7821:又一个“王”走下神坛!他曾和巴菲特齐名⚞来自厦门

    187****6860 回复 184****7047:美航司被揭露收取百亿美元选座费 高管将面临听证会🥙来自通州

    157****2060:按最下面的历史版本🚛🚝来自昆山

    更多回复
  • 5561公孙平士816

    收留走失女硕士男子发声🤵😼

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:联合国防治荒漠化公约大会中国馆开馆🛀来自抚顺

    158****8602:公布《建设工程抗震管理条例》🌥来自琼海

    158****9827 回复 666❍:霄白城长篇小说《将军岸》出版发行🕰来自肇东

    更多回复
  • 747柏宁秀nq

    联合国气候变化巴库大会闭幕⛽❉

    2024/12/08  不推荐

    索宝烟wr:今日聚焦:多地中小学校长被查!坚决清除校园“蝇贪”“蚁贪”!➃

    186****6098 回复 159****9698:红豆红花能消肿♞

一个国家的垮掉,全世界看得目瞪口呆热门文章更多

相关专题

最新专题