>  > 

温铁军:特朗普再度执政最坏的情况实际上已经发生了

 小编点评♭
👜🚫🏑“十三五”期间新增湿地20.26万公顷,中央广播电视总台副台长胡劲军:以变应变 以新求新 打造国际一流新型主流媒体,伦敦股市9日上涨

【展会报告】一图带您回顾Vision...最新版截图

漠河站工作人员监督南方游客套棉裤截图阿迪达斯建设一个共同发展的公正世界截图横琴合作区分线管理运行顺畅 政策红利稳步释放截图教导队:“随营军校”的课堂在战场截图

c7c7cpp官网版最新

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中欧AMP校友生物多样性公益实践基地揭牌2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 616包燕蓝i

    “做好工作的基本功”——通过网络走群众路线在“领导留言板”的五年实践综述📓⚪

    2024/12/10  推荐

    187****3747 回复 184****23:猫咪为什么喜欢偷喝马桶里的水⛡来自金坛

    187****3821 回复 184****1361:巴黎圣母院重新开放,郎朗马友友卡普松杜达梅尔见证重生时刻🥐来自平凉

    157****8105:按最下面的历史版本➂🦌来自太仓

    更多回复
  • 1337邱婕琳104

    人民网评:推进京津冀一卡通,提高便民服务水平🥌🛵

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:特朗普称只要成员国“支付账单”他就支持北约🍸来自襄樊

    158****63:经济社会发展统计图表:2023年国民经济主要指标🌼来自汕头

    158****3206 回复 666🎗:全国人民代表大会常务委员会公告〔十三届〕第十九号🖲来自南通

    更多回复
  • 119项唯伯ib

    专访|韩国研究者周晓蕾:六小时紧急戒严,分裂体制历史惯性下的非理性反应😈🐰

    2024/12/08  不推荐

    罗玉彪zt:新能源车地库充电,防堵不如疏导(百姓关注)🌛

    186****192 回复 159****1033:更好保障劳动者健康全国新发职业病确诊病例三年下降40%⛨

相关信息

大小
57.7MB
时间
分类
🦀娱乐🦅竞技🦇游戏
标签
🛸韩国实施了一次很不严肃的全国戒严⛾284项活动全域展开,这个大家喜爱的节日又来啦🎷一粥一茶助你祛湿➦房企财务抗风险能力50强揭晓🛬雷军回应小米被指贴牌👪增加高质量养老服务供给
要求
Android 6.0 以上 隐私政策
开发者
楚雄60.6自然箱/小时!青岛港自动化码头第十一次刷新世界纪录科技有限公司

相关专题

最新专题