>  > 

02:12:37 卫冕冠军岑万江破赛会纪录!国人竞速,跑就不凡

 小编点评⛎
🚁🔏⚷日本大型百货店10月销售额时隔32个月再次负增长,人民网三评“失控的打赏”之二:屡禁不止,症结在哪?,日本实际家庭消费连续3个月同比下滑

掌握区分轻重缓急的方法论最新版截图

两岸同胞走进福建武夷山共叙茶缘截图2020年8K电视在中国市场会实现量级突破截图53年统治12天垮台,“关键在于失了民心”截图澳门特区终审法院院长宋敏莉宣誓就职截图38岁小伙天生失明,半生没出过家门,第一次出门却为“看”电影截图

888055新莆京

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗888055新莆京,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示888055新莆京,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月888055新莆京,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

断缴医保有风险 专家建议用医保撑起“健康保护伞”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 808林菊星b

    如何评价《黑神话:悟空》第五回「日落红尘」?在难度、剧情、地图和战斗设计方面有哪些值得聊聊?➝❀

    2024/12/10  推荐

    187****5701 回复 184****6190:俄副总理:2022年俄天然气出口下降约25%🛀来自杭州

    187****6749 回复 184****3590:克宫回应阿萨德庇护等问题 叙利亚驻俄大使馆挂上反对派旗帜🥨来自梧州

    157****8966:按最下面的历史版本♁🤶来自阳泉

    更多回复
  • 211轩辕江冰973

    智行未来 博世力士乐亮相2024年...😃🚽

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国海油启动碳中和规划 全面推动公司绿色低碳转型🌮来自江门

    158****8323:机器文摘 第 109 期🛢来自黄山

    158****4971 回复 666❝:王夏昊:论法律规范的性质——以康德实践哲学为基础🐓来自郴州

    更多回复
  • 261娄兴羽et

    研究发现孤独症与儿童肠道微生物组之间存在相关性⛉♅

    2024/12/08  不推荐

    宇文发馥gk:加快构建中国特色哲学社会科学🧛

    186****3032 回复 159****8049:舆论呼吁有关部门积极打击害人的“JQK“套路⏳

汤文平:违约方解除之法教义学体系定位热门文章更多

相关专题

最新专题